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유전자치료 #
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유전자 치료(Gene Therapy) #

유전자 치료란(정의) #

실제 유전자 치료는 1990년 중증면역결핍증(SCID)에 걸린 4세 유아를 최초로 완치시키면서 가능성을 보여주었다. 유전자 발현 체계를 이용해 치료 유전자를 질병 부위에 전달하고 이상 유전자를 대치하거나 그 부위에 치료용 단백질을 생산케 하여 질병을 치료하는 방법으로써 기존의 의약품과는 차별화된 신개념의 치료 방식으로 “유전자의 이상으로 인해 발생하는 질환을 치료하기 위해 정상적인 유전자를 환자에 도입하여 치료하는 방법”을 의미한다. 다른 개념 치료인 세포치료가 있는데, 이는 체외에서 세포를 선별, 증식하여 의료 목적으로 사용하는 방법이다.

종류 #

치료하는 방식에 따라 in vivo 방식과 ex vivo 방식이 있다. 생체에 직접 치료하는 in vivo 방식과 환자로부터 세포를 얻어 외부에서 유전자를 도입 후 다시 주입하는 ex vivo 방식이 있다. 후자의 경우, 유전자를 직접 환자에 주입할 때 발생하는 위험을 감소시킬 수 있다.

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이용하는 세포의 종류에 따라 체세포 유전자 치료와 생식세포 유전자 치료로 나눌 수 있다. 체세포를 이용한 유전자 치료는 시험관 내에서 근육세포, 간세포, 혈관 내피세포 등의 체세포에 정상 유전인자를 넣고 배양한 후 재주입하는 방식이다. 이 방법은 체세포의 수명이 짧고 분열이 잘 일어나지 않아 치료법이 영구적이지 않은 반면, 생식세포를 이용한 유전자 치료의 경우, 수정란이나 발생 초기에 유전자를 삽입하는 것으로 평생 삽입된 유전자가 체내에 존재하고 자손들까지 유전된다. 이 경우에 대한 윤리적인 이슈가 빈번하게 등장한다.

적용 #

암의 활성 및 억제를 담당하는 유전자의 기능을 조절함으로써, 암의 활성을 억제할 수 있다. 또한, 면역 기능의 활성화를 통해 외부 자극에 의한 돌연변이 세포를 제거하고 발전을 막을 수 있다. 세포치료는 퇴행성 질환 또는 척수손상 같은 질환에 적용이 가능하며, 줄기세포의 특성을 활용하여 손상부위나 퇴행성 질환에 대한 치료에 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.

문제점 #

현재 유전자 치료의 장점이 부각되는 부분도 많지만 유전 변화가 다음 세대까지 전달되는 윤리적 쟁점 외에도 해결해야 할 문제가 남아있다. 세포를 환자 몸에 주입 시 과도한 면역반응으로 인한 치명적인 결과를 초래할 수도 있으며(1999년 18세의 대사장애 환자에 적용하는 과정에서 사망한 사건이 있었으나, 환자 몸에서 유래한 것이므로 흔한 경우는 아님), retrovirus 벡터의 삽입으로 인접 유전자의 발현을 촉진시켜 암을 유발할 수도 있다.

참고 #

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